))
Shortcast: A retrospective cohort study of Libmeldy (atidarsagene autotemcel) for MLD
Manage episode 380263924 series 3001064
محتوای ارائه شده توسط JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease. تمام محتوای پادکست شامل قسمت‌ها، گرافیک‌ها و توضیحات پادکست مستقیماً توسط JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease یا شریک پلتفرم پادکست آن‌ها آپلود و ارائه می‌شوند. اگر فکر می‌کنید شخصی بدون اجازه شما از اثر دارای حق نسخه‌برداری شما استفاده می‌کند، می‌توانید روندی که در اینجا شرح داده شده است را دنبال کنید.https://fa.player.fm/legal
Dr Claire Horgan discusses the first year of offering gene therapy to patients with metachromatic leukodystrophy (MLD) in the UK. When given in a timely fashion the impact is incredible but large numbers of children remain ineligible for treatment. A retrospective cohort study of Libmeldy (atidarsagene autotemcel) for MLD: What we have accomplished and what opportunities lie ahead Claire Horgan, et al https://doi.org/10.1002/jmd2.12378
…
continue reading
172 قسمت
اشتراک گذاری
