[NOBEL 2024] Nobel y sinh - Công cụ chiến thắng bệnh tật tiếp theo

ĐỌC BÁO Daily Podcast with Tada

Một ngày cuối năm 1980, nghiên cứu sinh Gary Ruvkun bước lên dãy cầu thang dài dẫn tới phòng thí nghiệm của "đàn anh" Jon Lorsch để trao đổi các ý tưởng khoa học như thường lệ.

Ruvkun giơ lên bức ảnh về phân tử mới, microRNA, gắn vào một chuỗi RNA lớn hơn.

"Anh nghĩ điều gì đang xảy ra ở đây?", cậu hỏi.

Lorsch nhún vai, không quá quan tâm. Theo kinh nghiệm trước đó của Lorsch, các nghiên cứu sinh trẻ thường "không giúp ích quá nhiều".

Ruvkun lặng lẽ trở lại tầng dưới với phát hiện của mình. Cậu nghiên cứu sinh khi ấy không hề nghĩ phân tử nhỏ bé trên tay là con đường dẫn tới giải Nobel Y sinh danh giá sau này. MicroRNA là phân tử RNA nhỏ không mã hóa, phổ biến rộng khắp giới động thực vật, xuất hiện cả ở con người và một số loại virus.

Thời điểm ấy, cả Ruvkun và đồng chủ nhân giải Nobel Y sinh 2024, bạn thân của ông, tiến sĩ Victor Ambros, đều đang làm việc tại Đại học Harvard và nỗ lực hoàn thành công trình tại Viện Công nghệ Massachusetts.

Cả hai nghiên cứu về giun tròn C. elegans, cạnh tranh một cách bình đẳng khi bắt đầu thành lập phòng thí nghiệm riêng ở Boston. "Tôi thường cố gắng tìm ra tất cả những gì Ruvkun tìm ra trong các nghiên cứu, để mình không có vẻ ngốc nghếch", Ambros hài hước chia sẻ.

Ông cho biết, các nhà khoa học thường có bản năng giữ kín những phát hiện của mình. Lĩnh vực nghiên cứu có văn hóa chung là "công bố chính thức hoặc giấu đi mãi mãi". Điều này khuyến khích họ gửi các khám phá tới các tạp chí học thuật trước.

Tuy nhiên, ngay khi ông và tiến sĩ Ruvkun phát hiện nghiên cứu của họ có sự khác biệt về kết quả, cảm giác cạnh tranh lại lắng xuống. Ambros nhớ lại cuộc điện thoại khi cả hai nhận ra rằng microRNA được phát hiện tại phòng thí nghiệm của Ambrose gắn vào loại RNA lớn hơn loại mà Ruvkun đang nghiên cứu, như thể chúng là hai mảnh ghép hoàn hảo với nhau.

"Tôi nhớ rằng mình đã hét lên trong điện thoại 'Anh có thấy điều mà tôi đang thấy không'", Ambrose kể lại.

Hai nhà khoa học Victor Ambros và Gary Ruvkun tại Lễ trao giải Thành tựu Khoa học Đột phá, năm 2014. Ảnh: Economist

Giống như tên gọi, microRNA ngắn hơn nhiều so với RNA. RNA thông thường có thể có hàng trăm, hàng nghìn nucleotide cơ bản, micro RNA chỉ có vài chục.

Ruvkun và Ambrose chỉ ra rằng microRNA hoạt động như một "bộ điều khiển" quá trình sản xuất protein, cho RNA lớn hơn biết khi nào nên hoạt động chậm, khi nào nên dừng lại. Đây gọi là "cơ chế điều hòa gene". Điều này rất quan trọng, bởi quá nhiều hoặc quá ít một loại protein nhất định, có thể dẫn đến các bệnh như ung thư, loãng xương, nội tiết, tiêu hóa, mất thính lực bẩm sinh, rối loạn về mắt... Từ công trình này, các nhà khoa học có thể ứng dụng microRNA như những chỉ điểm sinh học (biomarker) trong chẩn đoán và điều trị số bệnh, đặc biệt là bệnh ung thư.

Phát hiện này được xuất bản lần đầu vào năm 1993, trong hai bài báo riêng biệt, công bố trên Tạp chí Cell. Tuy nhiên, khi ấy, cộng đồng khoa học gần như không quan tâm đến nó. Họ nhận định cơ chế điều hòa gene bất thường là đặc thù của giun C. elegans, có thể không liên quan đến con người và các loài động vật phức tạp hơn.

Bản thân Ruvkun và Ambrose cũng không nhận ra khám phá của họ có sức ảnh hưởng lớn đến vậy, cho tới nhiều năm sau. Đến năm 2000, Ruvkun và các cộng sự phát hiện một gene chịu trách nhiệm sản xuất microRNA ở loài giun C. elegans cũng có trong bộ gene của người.

Ông gọi cho các nhà khoa học từ khắp nơi trên thế giới và nài nỉ họ chuyển các mẫu RNA từ con trai, giun đất, cá ngựa vằn hay bất cứ loài động vật nào. Lần lượt, phòng thí nghiệm của ông đã thử nghiệm các mẫu gửi qua bưu điện và tìm thấy gene microRNA, một dấu hiệu cho thấy quá trình điều hòa di truyền này xuất hiện ở toàn bộ các loại động vật.

Khi đọc bài báo của Ruvkun, tiến sĩ Ambrose đi đến kết luận tương tự. "Đó là khoảnh khắc tôi nhận ra điều này lớn lao hơn nhiều so với bản thân mong đợi", ông nói.

Tiến sĩ Ruvkun cho biết khi làm việc cùng nhau, cả hai "luôn trao đổi qua điện thoại". Họ so sánh các nghiên cứu và cùng kinh ngạc trước kết quả, ngay cả vào đêm con của tiến sĩ Ambros ra đời.

Tiến sĩ Ambros hy vọng giải thưởng của họ cũng nêu bật tầm quan trọng của các khoản tài trợ công cho nghiên cứu. Trong suốt sự nghiệp của mình, cả hai nhận được hơn 62 triệu USD từ Viện Y tế Quốc gia Mỹ.

Tại buổi lễ diễn ra lúc 12h ngày 7/10 (giờ Stockholm, tức 16h45 - giờ Hà Nội), đại diện Viện Hàn lâm Thụy Điển xướng tên Ruvkun và Ambros cho giải Nobel Y sinh 2024. Người đoạt giải sẽ được trao chứng nhận Nobel, huân chương Nobel và tiền thưởng trị giá 11 triệu kronor Thụy Điển (khoảng 989.000 USD), vào ngày 10/12. Các nhà khoa học thường phải đợi nhiều thập kỷ để công trình của họ được Hội đồng Giám khảo Nobel công nhận.

Ủy ban Nobel giải thích về công trình của hai nhà khoa học trên: "Thông tin lưu trữ trong nhiễm sắc thể của chúng ta có thể ví như một cuốn sách hướng dẫn cho tất cả tế bào trong cơ thể. Mỗi tế bào chứa cùng một nhiễm sắc thể, chứa chính xác cùng một bộ gene và cùng một bộ hướng dẫn". Tuy nhiên, các loại tế bào khác nhau, chẳng hạn tế bào cơ và tế bào thần kinh, có những đặc điểm khác nhau. Hai nhà sinh vật học đã dành sự nghiệp để nghiên cứu cơ chế nảy sinh những khác biệt này.

"Câu trả lời nằm ở sự điều hòa gene, cho phép mỗi tế bào chỉ chọn các 'sách hướng dẫn' liên quan. Điều này đảm bảo rằng chỉ có tập hợp gene chính xác hoạt động trong mỗi loại tế bào", Ủy ban nêu rõ.

Victor Ambros sinh năm 1953 tại Hanover, New Hampshire, Mỹ. Ông nhận bằng tiến sĩ tại Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) vào năm 1979. Đây cũng là nơi ông thực hiện nghiên cứu sau tiến sĩ từ năm 1979 đến năm 1985. Hiện ông là giáo sư tại Trường Y Đại học Massachusetts. Còn Gary Ruvkun sinh năm 1952 tại Berkeley, California, Mỹ. Ông nhận bằng tiến sĩ tại Đại học Harvard năm 1982. Hiện ông là giáo sư Trường Y Harvard.